Novartis von Swissmedic hat für Zolgensma® (Onasemnogene abeparvovec) die Zulassung erhalten
Diese Zulassung wurde nach einem Fast-Track-Verfahren erteilt und ist für zwei Jahre gültig, in denen Novartis weitere Daten einreichen wird. Dies ist vergleichbar mit dem Konstrukt der “bedingten Zulassung” in der Europäischen Union. In der Pressemitteilung von Novartis heisst es, dass Zolgensma zugelassen ist für die Behandlung von:
- Patienten mit 5q spinaler Muskelatrophie mit einer bi-allelischen Mutation im SMN1-Gen und einer klinischen Diagnose von SMA Typ 1, oder
- Patienten mit 5q-SMA mit einer bi-allelischen Mutation im SMN1-Gen und bis zu 3 Kopien des SMN2-Gens
Die Therapie kann bis zu einem Alter von zwei Jahren verabreicht werden.
Weitere Information zu Zolgensma erhalten Sie auf der Seite der Patientenorganisation SMA: