klinische Studie - klinische Forschung - Muskeldystrophie Duchenne - Santhera - Duchenne

Santhera – der Weg zum Erfolg mit einem Medikament gegen seltene Krankheiten

Interview mit Thomas Meier CEO, Privatdozent und Neurowissenschafter (Meier), Geschäftsstelle (GS)

GS: Wir stellen die Frage am besten Ihnen Herr Meier: was hat Ihr geschäftlicher Erfolg mit Muskelkrankheiten zu tun?

Meier: Wir arbeiten schon seit einigen Jahren an klinischen Studien mit unserem Medikament Raxone®, um die Wirksamkeit in der Muskeldystrophie Duchenne zu untersuchen. Mit dem erfolgreichen Ausgang unserer Phase 3 Studie ist uns ein Durchbruch gelungen und wir bereiten jetzt die Zulassungsanträge unseres Medikaments in der EU und in den USA vor. Raxone® ist bereits zur Behandlung einer anderen seltenen Krankheit, der Augenkrankheit Leber Hereditäre Optikusneuropathie (LHON), in Europa zugelassen und wir erzielen damit bereits Umsätze aus Produktverkäufen. Beides zusammen ist für die erfreuliche Entwicklung des Unternehmens verantwortlich.

 

GS: Die Finanzindustrie erwartet also künftig einen kräftigen Wertzuwachs?

Meier: Das ist so, aber wir wurden durch den Finanzmarkt auch kräftig unterstützt. Ohne risikobereite Investoren und Aktionäre hätten wir unsere Forschung und Entwicklung nicht durchführen können.

 

GS: Es geht um viel Geld?

Meier: Ja. Wir haben in den letzten 12 Jahren für die Entwicklung unseres Medikaments weit über 100 Millionen Franken investiert. Dieser Kapitalbedarf ist von externen Investoren und Anlegern gedeckt worden – klassisches Risikokapital.

 

GS: Was treibt die Kosten so hoch?

Meier: Für die Entwicklung eines neuen Medikaments rechnet man typischerweise 8-12 Jahre bis zur Markteinführung – dieser Zeitraum kann sich wegen Verzögerungen oder Rückschlägen auch in die Länge ziehen. Wir haben mit Entwicklungsarbeiten zu unserem am weitest fortgeschrittenen Wirkstoff «Idebenone», der in dem Medikament Raxone® enthalten ist, im Jahre 2003 begonnen. Im Prozess der Medikamentenentwicklung kann sich allerdings jederzeit ein Misserfolg einstellen. Wenn beispielsweise eine Studie die Wirksamkeit aus früheren Studien nicht belegen kann. Sogar nach der Markteinführung besteht das Risiko. Wir machten diese Erfahrung mit unserem Medikament zur Behandlung von Friedreichscher Ataxie, das nach der Lancierung in Kanada wegen unschlüssiger Datenlage vom Markt genommen werden musste. Zu jenem Zeitpunkt hatten wir 8 Jahre und weit über 50 Millionen Franken in die Entwicklung für diese Indikation investiert.

 

GS: Wie kann so etwas passieren?

Meier: Gerade bei seltenen Krankheiten sind die Ausgangsbedingungen zur Planung klinischer Studien schwierig. Oft ist zum Beispiel der Krankheitsverlauf nicht hinreichend bekannt, was das Design von Studien erschwert. Oder es ändert sich das therapeutische Umfeld durch verbesserte Behandlungsmöglichkeiten, z.B. durch die Einführung von Beatmungsgeräten oder effektiverer Physiotherapie. Ferner schliesst man typischerweise auch bei seltenen Krankheiten zwischen 50 und 200 Patienten in eine Studie ein, um ein aussagekräftiges Resultat zu erzielen. Naturgemäss ist der Zugang zu Patienten bei seltenen Krankheiten beschränkt, zudem müssen die Probanden einiges auf sich nehmen, um an einer Studie teilzunehmen, insbesondere Eltern von betroffenen Kindern. Beispielsweise kann die Anreise zum Studienort sehr aufwändig sein. Wir haben Fälle in denen die Patienten von der West- an die Ostküste der USA reisten, um an einer Studie teilzunehmen.

 

GS: Warum nehmen das Betroffene auf sich?

Meier: Sie wissen, dass es für ihre Krankheit keine oder ungenügende Behandlungsmöglichkeiten gibt und hoffen auf ein wirksames Medikament. Dadurch sind Patienten und Familien oft hoch motiviert, was auch uns als Forscher und Entwickler antreibt. Ich hege grosse Bewunderung für diese Familien.

 

GS: Die Hoffnung auf Heilung der unheilbaren Krankheiten?

Meier: Bei Muskelschwund sind wir von einer Umkehrung des Krankheitsverlaufs noch weit entfernt. Die Stabilisierung des Zustands ist schon ein Erfolg. Das zeigt die Vergangenheit: heute haben Duchenne-Patienten eine weit höhere Lebenserwartung als noch vor 20 Jahren, obwohl die Krankheit nach wie vor unheilbar ist.

 

GS: Welche Unterstützung wünschen Sie sich?

Meier: Wir sehen uns in einer Partnerschaft einerseits mit der Finanzindustrie, die in unsere Arbeit investiert. Wir pflegen diese Kontakte aktiv durch die Teilnahme an Kongressen und Treffen mit Geldgebern. Andererseits sind Patientenorganisationen wie die Ihre enorm wichtig. Gut informierte und motivierte Patienten sind ein wichtiges Element in der erfolgreichen Entwicklung eines Wirkstoffs für seltene Krankheiten, der auch „Orphan Drug“ genannt wird! Zur erfolgreichen Durchführung und Interpretation von Studien für seltene Krankheiten sind verlässliche Daten zum natürlichen Krankheitsverlauf extrem wichtig. Solche Informationen, können wir vor allem aus Patientenregistern erschliessen. Wesentlich ist ausserdem die öffentliche Aufmerksamkeit, damit beispielsweise der Staat Impulse setzt. So haben die zuständigen Behörden in den USA und in der EU schon vor Jahren Anreize geboten für die Entwicklung von Medikamenten für seltene Krankheiten, und zwar mit der Einführung des «Orphan Drug Status» für solche Medizinprodukte. Die damit verbundene Unterstützung und der gewährte Exklusivitätsstatus helfen dem Unternehmen und sind auch aus Investorensicht von Interesse.

 

GS: Herr Meier, wir danken herzlich für diese interessanten Ausführungen und wünschen Ihnen und Ihrem Unternehmen weiterhin Erfolge.

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Zusammenfassung

Bei der Behandlung der Muskeldystrophie Duchenne und der spinalen Muskelatrophie wurden entschiedene Fortschritte erreicht. Das Erscheinen der ersten therapeutischen Studien und deren teils positiven Resultate stellen für die Patienten, ihre Familien und alle, die sich wissenschaftlich mit den neuromuskulären Krankheiten befassen, ein bedeutendes Ereignis dar.

 

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